新突破：CRISPR技术成功治疗基因缺陷病人

6月26日发表于《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）的研究称，第一次通过直接向人体内注射的方式，利用CRISPR基因编辑技术治疗了一种遗传性顽疾。这对使用基因编辑技术治疗例如心脏病、肌肉营养不良症和阿兹海默症（Alzheimer’s）等这类现在难以攻克的疾病提供了成功的典范。

据美国国家公共广播电台（NPR）报导，这项由医药公司Intellia Therapeutics出资赞助的研究，尝试用CRISPR基因编辑技术治疗转甲状腺素蛋白淀粉样病变（transthyretin amyloidosis）。这是一种遗传疾病，畸形蛋白异常地在体内累积，破坏身体各处重要器官和组织的功能。 四名来自伦敦、两名来自新西兰的患者自愿参加了这项研究。医生向他们的血液中注入了几十亿个带有CRISPR基因编辑指令的纳米颗粒。研究称这是第一次尝试用这种全身给药（systemic administration）的方法进行治疗的研究。全身给药即药物进入全身循环系统的用药方式，可以通过内服，也可以通过注射等方式。 研究称，患者的肝脏吸收了这些纳米粒子后，开始释放里面的CRISPR编辑器。这些基因编辑器能够自动标靶肝脏的某些基因进行编辑，从而阻止该基因所编码的畸形蛋白的产生。